Catégorie : Conception de l'étude
Labels : justification, cadre
Date de création et Auteur : Astrid C., 19 Novembre 2025
Dernière mise à jour et Auteur : Astrid C., 19 Novembre 2025
Questions connexes :
- Qu'est-ce que l'étude Rosalind ?
Introduction
Cure51 a été établie en tant qu'entreprise privée française de TechBio, cofondée par des centres européens de cancérologie de premier plan : Gustave Roussy, Centre Léon Bérard, Charité et Vall d’Hebron Institute of Oncology. Des investisseurs de classe mondiale dans les sciences de la vie se sont également engagés à soutenir cette initiative.
L'étude Rosalind est une étude observationnelle et rétrospective, la première du genre, multicentrique, visant à profiler la biologie des survivants extraordinaires du cancer et, à terme, à proposer de nouvelles thérapies aux patients. Rosalind s'appuie sur des partenariats mondiaux avec des centres d'oncologie de premier plan qui s'associent pour constituer un ensemble de données de premier ordre sur les survivants exceptionnels du cancer, en particulier dans les tumeurs solides à faible pronostic, en tirant parti de la multi-omique et de l'apprentissage automatique (machine learning) pour décortiquer la biologie complexe et découvrir de nouvelles cibles pour le développement de médicaments.
À ce jour, ROSALIND recrute dans trois indications clés :
Adénocarcinome canalaire pancréatique métastatique (mPDAC) : dirigé par Gustave Roussy Cancer Campus
Glioblastome IDH de type sauvage (GBM IDH-wt) : dirigé par le Centre Léon Bérard et le Vall d’Hebron Institute
Cancer du poumon à petites cellules étendu (ES-SCLC) : dirigé par le Charité Comprehensive Cancer Center
Participants et Méthodologie
Les patients sont classés en deux groupes :
Groupe Cas (survivants exceptionnels) : patient qui présente une survie globale $\geq 5$ ans à partir du diagnostic de stade 4 pour l'ACPMm, le CPPC-étendu et le GBM IDH-ts.
Groupe Témoin : un patient apparié à un cas (âge, traitement, type de tumeur et autres paramètres cliniques), dont le décès a été observé à la survie globale médiane, avec une variation de $\pm 25\%$, telle que rapportée dans les essais cliniques de référence pour ce type de cancer spécifique.
L'étude est menée de manière rétrospective en utilisant des données cliniques et des échantillons biologiques archivés (par exemple, biopsies, spécimens chirurgicaux). Aucun traitement expérimental n'est administré. Au lieu de cela, les échantillons tumoraux sont analysés à l'aide de technologies multi-omiques, notamment :
Séquençage de l'exome entier (Whole-exome sequencing)
Transcriptomique
Protéomique
Profilage du microbiome tumoral
Transcriptomique spatiale
Seules les altérations somatiques (spécifiques à la tumeur) sont étudiées. Les mutations germinales (héritées) ne sont pas évaluées.
Objectif Principal
L'objectif principal de l'étude est d'identifier et de décrire une signature biologique complète (histologie numérique, radiomique, génomique (mutations somatiques), transcriptomique (mutations somatiques), protéomique, épigénomique et signature clinique) associée aux patients qui ont une survie exceptionnelle (cas) par rapport aux patients ayant une survie standard (témoins).
Le critère d'évaluation principal est le statut cas/témoin.
Objectifs Secondaires
Explorer et identifier les signatures globales à travers l'ensemble de la population des trois cohortes.
Décrire les signatures cliniques, de pathologie numérique, radiomiques, génomiques somatiques, transcriptomiques, protéomiques et épigénomiques associées aux patients ayant une survie inattendue pour chaque cohorte et à travers toutes les cohortes (pan-cohorte).
Objectifs Tertiaires/Exploratoires
Comparer, dans les trois cohortes de patients, les survivants à long terme (cas) et le groupe témoin en termes de :
Altérations génétiques somatiques, expression génique et gènes de fusion identifiés.
Niveaux de méthylation.
Paysage cellulaire et ses interactions, à l'aide de l'imagerie moléculaire et du profilage unicellulaire (single-cell profiling).
Microbiome intratumoral et composition du microbiome.
Voies métabolomiques.
Conception et Chronologie de l'Étude
L'étude ROSALIND est une étude purement rétrospective, observationnelle d'utilisation secondaire de données cliniques sans intervention humaine.
Taille de l'échantillon : 170 patients cas et 170 patients témoins par cohorte sont ciblés.
Exigence de dépistage : En raison d'un taux d'attrition estimé à 50 %, un bassin plus large est examiné.
Période d'inclusion : 24 mois
Durée globale : $+54$ mois, incluant le séquençage, l'analyse et les consultations de recherche en cours.
Les activités scientifiques peuvent se poursuivre au-delà de cette période, jusqu'à ce qu'un accord écrit mutuel soit conclu pour la résiliation du projet.
Centres Participants
L'étude est coordonnée par Cure51 en partenariat avec les institutions de premier plan suivantes :
Institut Gustave Roussy (Paris, France)
Centre Léon Bérard (Lyon, France)
Charité (Berlin, Allemagne)
Vall d'Hebron Institute of Oncology (Barcelone, Espagne)
À ce jour (juillet 2025), une collaboration a été établie avec plus de 200 centres d'oncologie dans le monde.